Procedure voorwaardelijke toelating Spinraza

Het medicijn Spinraza wordt sinds 1 augustus 2018 vergoed voor kinderen van 9,5 jaar of jonger. Het ministerie, fabrikant Biogen en het SMA Expertisecentrum treffen voorbereidingen om een grotere groep patiënten met SMA in onderzoeksverband te gaan behandelen met Spinraza. Dit gebeurt in het kader van ‘voorwaardelijke toelating tot het basispakket’. Wie komen hiervoor in Lees meer overProcedure voorwaardelijke toelating Spinraza[…]

Uw mening over psychosociale zorg voor mensen met SMA gevraagd

Het SMA expertisecentrum, onderzoeksinstituut Nivel, Kenniscentrum Psychosociale Zorg Impact/Arq en Dio Design zijn samen met Spierziekten Nederland bezig met het ontwikkelen van een routekaart psychosociale zorg voor mensen met SMA en hun naasten. Om dit te kunnen doen hebben we uw input over hoe u, als ervaringsdeskundige, de huidige psychosociale zorg ervaart nodig. Heeft u Lees meer overUw mening over psychosociale zorg voor mensen met SMA gevraagd[…]

Onderzoek effectiviteit Spinraza bij oudere kinderen, tieners en volwassenen

Zoals eerder bericht, wordt het geneesmiddel Spinraza (nusinersen) dat speciaal is ontwikkeld voor SMA, vanaf 1 augustus vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. De regeling betekent in de praktijk dat kinderen tot de leeftijd van ongeveer 9,5 jaar in aanmerking komen voor de behandeling. Hierdoor komen op dit moment oudere kinderen (in Lees meer overOnderzoek effectiviteit Spinraza bij oudere kinderen, tieners en volwassenen[…]

Medicijn voor SMA opgenomen in basisverzekering

Het geneesmiddel Spinraza (nusinersen) dat speciaal is ontwikkeld voor SMA, wordt vanaf 1 augustus vergoed vanuit de basisverzekering voor een specifieke groep kinderen. Dat is de uitkomst van het overleg van de minister van Medische Zorg met de fabrikant van het middel. Minister Bruins volgt hiermee het advies op van het Zorginstituut Nederland. De regeling Lees meer overMedicijn voor SMA opgenomen in basisverzekering[…]

Roche stopt met verder onderzoek naar Olesoxime

De farmaceut Roche heeft eind mei 2018 de beslissing genomen te stoppen met verder onderzoek naar het middel Olesoxime, een geneesmiddel dat is ontwikkeld voor de behandeling van SMA. Roche startte in 2016 met de Oleos-studie, gericht op het aantonen van de veiligheid en effectiviteit van het middel Olesoxime op de langere termijn. Deze studie Lees meer overRoche stopt met verder onderzoek naar Olesoxime[…]

Nieuwsbrief editie mei 2018

De nieuwste editie van de nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum is uit! Ditmaal aandacht voor veel verschillende onderwerpen, zoals de behandeling van SMA met het middel Spinraza’ (nusinersen), de start van de multidisciplinaire poli voor volwassenen met SMA in het UMC Utrecht, de MRI biomarker studie en een update over het onderzoek naar virale gentherapie Lees meer overNieuwsbrief editie mei 2018[…]

Nog geen uitsluitsel vergoeding Spinraza

Het ministerie van Volksgezondheid heeft vandaag laten weten dat er op dit moment nog geen uitsluitsel is over de vergoeding van het middel Spinraza (nusinersen). Een persbericht hierover is geplaatst op de website van Spierziekten Nederland, via deze link. Een uitspraak over de vergoedingsregeling wordt in het tweede kwartaal van 2018 verwacht. Indien meer informatie Lees meer overNog geen uitsluitsel vergoeding Spinraza[…]

Bijeenkomst psychosociale zorg bij SMA

Deelnemers gezocht voor aanwezigheid bij bijeenkomst over psychosociale zorg voor mensen met SMA op 12 April a.s.! Wat is psychosociale ondersteuning voor mensen met SMA en hun naasten en hoe kan dit het beste ingericht worden? De huidige zorg is voornamelijk gericht op de lichamelijke gevolgen van SMA, terwijl psychosociale aspecten onderbelicht blijven. Het SMA Lees meer overBijeenkomst psychosociale zorg bij SMA[…]

SPACE Trial ten einde

Eind december 2015 is het SMA Expertisecentrum gestart met de “SPACE Trial”. Een onderzoek waarin is onderzocht of het middel pyridostigmine (mestinon) een gunstig effect kan hebben op de klachten van vermoeibaarheid bij mensen met SMA. De studie is inmiddels afgerond. We zijn ontzettend dankbaar dat een groot aantal mensen bereid was deel te nemen Lees meer overSPACE Trial ten einde[…]

Datamanagement SMA onderzoek & SMA Europe congres

Als afsluiting van de tweede dag van het SMA Europe Congres 2018 werd er een workshop gehouden over datamanagement, met als titel ‘Dataharing & big data’. De focus van deze sessie was vooral gericht op het vraagstuk hoe we als (wetenschappelijke) Europese SMA gemeenschap klinische data op grote schaal beter kunnen delen, wat minder op Lees meer overDatamanagement SMA onderzoek & SMA Europe congres[…]

Europees SMA congres – updates

Het SMA Expertisecentrum is deze dagen met een grote delegatie onderzoekers op het eerste Europese SMA congres aanwezig. Dit nieuwsbericht wordt steeds verder van updates voorzien, om iedereen op de hoogte te houden van de laatste ontwikkelingen en nieuwste inzichten. Eerste Europese wetenschappelijke congres over SMA SMA Europe, een Europees samenwerkingsverband voor het onderzoek naar Lees meer overEuropees SMA congres – updates[…]

Nieuw onderzoek naar Spiermetabolisme tijdens inspanning bij SMA

Begin 2018 zal er vanuit het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht nieuw onderzoek gaan starten naar het ‘spiermetabolisme’ bij mensen met SMA. Waarom vindt dit onderzoek plaats en wat houdt het in? Vermoeibaarheid is een belangrijke klacht van mensen met SMA en kan optreden wanneer bewegingen herhaaldelijk worden gemaakt, zoals tijdens het lopen, (elektrische) Lees meer overNieuw onderzoek naar Spiermetabolisme tijdens inspanning bij SMA[…]

Nieuwe brochure fysiotherapie bij SMA

Spierziekten Nederland heeft, in samenwerking met het Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie, de Nederlandse Vereniging voor Kinderfysiotherapie en o.a. de kinderfysiotherapeuten van het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht, een uitgebreide brochure gemaakt over de toepassing van fysiotherapie bij mensen met SMA. De brochure, getiteld “kinderfysiotherapie en fysiotherapie bij SMA” is geschreven voor (kinder)fysiotherapeuten die Lees meer overNieuwe brochure fysiotherapie bij SMA[…]

SMA cursus: praktische tips voor ouders

Spierziekten Nederland heeft op haar website een nieuwe cursus voor ouders van kinderen met SMA geplaatst. De online beschikbare cursus is getiteld “Praktische tips voor ouders”. Meer informatie over de cursus is te vinden via de website van Spierziekten Nederland, via deze link

Openingstijden SMA Expertisecentrum tijdens de feestdagen

In verband met de feestdagen is het SMA Expertisecentrum van maandag 25 december 2017 tot en met zondag 7 januari 2018 gesloten. We zijn gedurende de feestdagen uiteraard wel bereikbaar voor acute zaken: Indien u reeds deelneemt aan een van onze medicijnstudies en een acute vraag heeft t.a.v. het gebruik van de studie-medicatie, of indien Lees meer overOpeningstijden SMA Expertisecentrum tijdens de feestdagen[…]

Promotie dr. Renske Wadman

Op 19-12-2017 is dr. Renske Wadman gepromoveerd aan de Universiteit Utrecht. Zij verdedigde met verve haar proefschrift “Studies on Spinal Muscular Atrophy: Exploring clinical variability, genetics, biomarkers and treatment ” (zie foto). Na al jarenlange bijzondere inzet voor het onderzoek naar SMA, de mensen met SMA en het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht een Lees meer overPromotie dr. Renske Wadman[…]

Spinraza (nusinersen) voor meer jonge kinderen beschikbaar

Vandaag maakte de minister van Zorg, Bruno Bruins, bekend dat er overeenstemming is bereikt met het farmaceutische bedrijf Biogen over een voorlopige oplossing voor het kunnen voorschrijven van het middel Spinraza (Nusinersen). Dit middel, een ‘antisense oligonucleotide‘, is ontwikkeld voor de behandeling van SMA. Het middel zal behalve voor jonge kinderen met SMA type 1 Lees meer overSpinraza (nusinersen) voor meer jonge kinderen beschikbaar[…]

Kwaliteit van leven bij SMA: Onderzoek naar persoonlijke en sociale factoren

Vanaf November 2017 is het SMA Expertisecentrum een onderzoek gestart naar kwaliteit van leven bij SMA. Uit recent onderzoek is gebleken dat het hebben van een ziekte en de ernst van de aandoening die iemand heeft, slechts een klein deel van de kwaliteit van leven verklaren kan. Het blijkt dat een belangrijk deel ook juist Lees meer overKwaliteit van leven bij SMA: Onderzoek naar persoonlijke en sociale factoren[…]

Resultaten AVXS-101 fase 1 onderzoek

Het Farmaceutische bedrijf Avexis, dat bezig is met de ontwikkeling van virale gentherapie voor SMA, heeft begin november 2017 de resultaten gepubliceerd van haar ‘fase 1’ onderzoek. In dit onderzoek, gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift de New England Journal of Medicine is de veiligheid van gentherapie bij zeer jonge kinderen met SMA type 1 onderzocht. Lees meer overResultaten AVXS-101 fase 1 onderzoek[…]

Vermoeibaarheid bij SMA: nog enkele deelnemers gezocht!

Sinds 2015 is het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht gestart het onderzoek naar vermoeibaarheid bij SMA. In deze studie onderzoeken we hoe vermoeibaarheid bij SMA goed te meten is en waardoor het wordt veroorzaakt. Inmiddels hebben al 70 kinderen en volwassenen met SMA meegedaan, maar we willen graag nog 10 extra deelnemers! Vermoeibaarheid bij Lees meer overVermoeibaarheid bij SMA: nog enkele deelnemers gezocht![…]

Posters Spierziektecongres 2017

Op het Spierziektecongres 2017 heeft het SMA Expertisecentrum veel van haar werk kunnen tonen en toegelicht. En goed nieuws, het werk is nu ook online beschikbaar! Zie onderstaande afbeeldingen voor de verschillende posters zoals ze zijn getoond op het Spierziektecongres:

Spierziektecongres 2017

Op zaterdag 16 september 2017 vindt het jaarlijkse Spierziektecongres van Spierziekten Nederland plaats. Uiteraard is het team van het SMA Expertisecentrum erbij! Het congres is ieder jaar een mooi moment waarop patiënten, families, artsen, onderzoekers en geïnteresseerden bijeenkomen om informatie en ervaringen uit te wisselen. Ook dit jaar is er weer een programma speciaal over Lees meer overSpierziektecongres 2017[…]

Brochures “Tips voor elke dag”

Spierziekten Nederland heeft onlangs twee handige brochures online geplaatst. Het zijn de brochures: Spelletjes en activiteiten met uw baby, en Tips voor een comfortabele houding van uw baby Beide brochures zijn beschikbaar gemaakt voor ouders en behandelaars van jonge kinderen met SMA type 1. De brochures zijn onlangs door Spierziekten Nederland in samenwerking met dr. Lees meer overBrochures “Tips voor elke dag”[…]

Grote update website: medicijnonderzoeken

Onze website is van een grote update voorzien! De allerlaatste informatie over de lopende medicijnonderzoeken en -ontwikkelingen zijn allemaal op de website verwerkt. Hierbij is de laatste informatie uit de literatuur, van de verschillende (internationale) patiëntenorganisaties en van de recente wetenschappelijke congressen over SMA meegenomen. Zie voor de laatste informatie daarom onze medicijnpagina’s! Verschillende vormen Lees meer overGrote update website: medicijnonderzoeken[…]

Vervolgstudie naar kauwfunctie bij SMA

Enkele jaren geleden voerde het SMA Expertisecentrum in samenwerking met tandarts en wetenschapper Willemijn van Bruggen, verbonden aan het Radboudumc te Nijmegen, een onderzoek uit naar de kauwfunctie bij SMA. Nu komt daar een vervolg op! Bij patiënten met SMA kunnen verschillende problemen rondom het kauwen spelen. Veelgehoorde klachten zijn bijvoorbeeld vermoeibaarheid tijdens het eten, Lees meer overVervolgstudie naar kauwfunctie bij SMA[…]

Cure SMA Update: Dag 1 – Vermoeibaarheid

De eerste dag van het jaarlijkse Cure SMA congres, dit jaar gehouden in Orlando (Florida, Amerika), stond voor een belangrijk deel in het teken van vermoeibaarheid. Vermoeibaarheid: Een onderwerp waar ook het SMA Expertisecentrum erg bekend mee is, omdat we van veel van de deelnemers aan ons onderzoek vaak terughoren dat vermoeibaarheid een belangrijk probleem Lees meer overCure SMA Update: Dag 1 – Vermoeibaarheid[…]

Cure SMA Congres 2017

Van 29 juni t/m 1 juli 2017 vindt in Orlando (Florida, Amerika) het jaarlijkse Cure SMA congres plaats en een groot deel van het team van het SMA Expertisecentrum is daar de komende dagen natuurlijk bij! Het wetenschappelijke congres wordt ieder jaar georganiseerd door de patiëntenorganisatie Cure SMA en is wereldwijd het grootste congres dat Lees meer overCure SMA Congres 2017[…]

Nieuwsbrief Juni 2017

De Juli 2017 editie van de nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum staat online! In de nieuwsbrief ditmaal aandacht voor de prachtige SMA familiedag, de toelating van “Spinraza” (Nusinersen) tot de Europeese Markt, de eerste resultaten van het slikonderzoek van het SMA Expertisecentrum, en een vervolgstudie naar de mondfunctie. De nieuwsbrief is uiteraard te vinden op Lees meer overNieuwsbrief Juni 2017[…]

Goedkeuring toelating Spinraza tot Europese markt

Op 01-06-2017 heeft de de Europese Commissie bekend gemaakt dat het het advies van de EMA (European Medicines Agency) overneemt en Spinraza (Nusinersen) toelaat tot de Europese markt, voor de behandeling van SMA.Een uitgebreide toelichting op dit nieuws, de nog te nemen stappen en verdere achtergrond informatie is te lezen op de website van Spierziekten Lees meer overGoedkeuring toelating Spinraza tot Europese markt[…]

Veelgestelde vragen na positief EMA advies

Op 21-04-2017 heeft de European Medicines Agency (EMA) een positief advies gegeven over het gebruik van Spinraza (Nusinersen) voor de behandeling van kinderen en volwassenen met SMA, nadat met kerst 2016 de FDA een vergelijkbaar positief advies had gegeven. Dit goede nieuws heeft ook veel vragen opgeroepen. De veelgestelde vragen zijn inmiddels gebundeld op de Lees meer overVeelgestelde vragen na positief EMA advies[…]

EMA adviseert goedkeuring Spinraza voor behandeling SMA

De European Medicines Agency (EMA) heeft vandaag een positief advies gegeven over Spinraza (Nusinersen) voor de behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. De berichtgeving van de EMA is te lezen via hun website. De EMA tekst is te downloaden via deze link.Verdere informatie is te lezen via: Spieren voor Spieren Spierziekten Nederland Prinses Beatrix Lees meer overEMA adviseert goedkeuring Spinraza voor behandeling SMA[…]

Nieuwsbrief April 2017

De nieuwste nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum, editie april 2017, staat online!Met informatie over de EMA beoordeling van “Spinraza” (Nusinersen), de SMA Researchdag in het UMC Utrecht en de grote update van de website, waar een aparte pagina is bijgekomen over medicatie die is getest bij mensen met SMA maar niet blijkt te werken. Benieuwd? Lees meer overNieuwsbrief April 2017[…]

Site-update: meer informatie over medicatie zonder effecten voor SMA

Vandaag is de website van het SMA Expertisecentrum van een flinke update voorzien! Naast de pagina’s over nieuwe medicijnen, in ontwikkeling voor SMA, is er nu een uitgebreid deel speciaal gewijd aan onderzoeken die laten zien welke medicijnen niet werken voor SMA. Ook dit zijn belangrijke bevindingen, waarvoor eerder nog geen aandacht was op onze Lees meer overSite-update: meer informatie over medicatie zonder effecten voor SMA[…]

Kamerbrief over Nusinersen (Spinraza) in Nederland

De minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft eind februari 2017 de Tweede Kamer middels een brief geïnformeerd over de ontwikkelingen van het middel Nusinersen (Spinraza) en de eventuele introductie in Nederland.Spinraza: een antisense oligonucleotide. Het middel Nusinersen (op de markt gebracht in Amerika onder de naam “Spinraza“) is een zogenaamde Antisense Oligonucleotide. Het Lees meer overKamerbrief over Nusinersen (Spinraza) in Nederland[…]

Update Roche over medicijnonderzoek voor SMA

Het Farmaceutische bedrijf Hoffmann-La Roche (kortweg: Roche) heeft een update naar buiten gebracht, om geïnteresseerden te informeren over de laatste stand van zaken over de ontwikkelingen van medicijnen voor SMA.Het bedrijf Roche is momenteel bezig met meerdere medicijnonderzoeken bij mensen met SMA. Dit zijn: Het onderzoek naar het middel Olesoxime Het onderzoek naar RG7916. Dit Lees meer overUpdate Roche over medicijnonderzoek voor SMA[…]

Nieuwsbrief januari 2017

De nieuwste nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum, editie januari 2017, staat online! Met informatie over de FDA goedkeuring van “Spinraza” (de nieuwe naam voor het middel Nusinersen) in Amerika, een vooruitblik op wat het komende jaar gaat brengen, een nieuwe collega voor ons team en de laatste info over de SPACE Trial. Benieuwd? De nieuwsbrief Lees meer overNieuwsbrief januari 2017[…]

Spinraza in Amerika goedgekeurd als medicijn voor SMA

Het middel Spinraza (andere naam: Nusinersen) is door de Food and Drug Administration (FDA) in Amerika goedgekeurd voor behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. Dat maakten de farmaceutische bedrijven Biogen en Ionis Pharmaceuticals gisteravond bekend. In Europa wordt het dossier dat alle beschikbare gegevens bevat over veiligheid en werkzaamheid van Spinraza (Nusinersen) nog onderzocht Lees meer overSpinraza in Amerika goedgekeurd als medicijn voor SMA[…]

Toekomstige behandeling SMA type 2: positief nieuws Nusinersen (Spinraza)

De Amerikaanse farmaceutische bedrijven Biogen en Ionis Pharmaceuticals hebben bekend gemaakt dat zij een gunstig effect van het middel “Spinraza” (de nieuwe naam voor ‘Nusinersen’) gevonden hebben op het beloop van SMA Type 2. Dit is gebleken uit een interim analyse van het internationale CHERISH onderzoek. Klik op deze link voor het originele persbericht van Lees meer overToekomstige behandeling SMA type 2: positief nieuws Nusinersen (Spinraza)[…]

Nieuwsbrief november 2016!

De nieuwste nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum, editie november 2016, staat online! Met informatie over “Spinraza” (de nieuwe naam voor het middel Nusinersen) en de positieve bevindingen bij kinderen met SMA type 2! Uiteraard ook aandacht voor de schitterende SMA familiedag van afgelopen 5 november en de lopende onderzoeken vanuit het SMA Expertisecentrum. Benieuwd? De Lees meer overNieuwsbrief november 2016![…]

PNCR Meeting 2016

Op 16 en 17 oktober 2016 vond de jaarlijkse Pediatric Neuromuscular Clinical Research (PNCR) meeting plaats in Dallas, Amerika. De PNCR is een internationaal netwerk van fysiotherapeuten die betrokken zijn bij het onderzoek naar SMA. De bijeenkomst werd dit jaar mogelijk gemaakt door het farmaceutische bedrijf Biogen. Programma Gedurende deze tweedaagse vergadering is er onder Lees meer overPNCR Meeting 2016[…]

SMA en de Griepprik

In de maanden oktober en november wordt weer veel aandacht besteed aan de griepprik. Mensen die worden gerekend tot de zogenaamde “risicogroepen” krijgen een oproep of het advies de griepprik te halen. We krijgen regelmatig de vraag of mensen met SMA zich ook tegen de griep moeten laten vaccineren. De griepprik: voor wie is die Lees meer overSMA en de Griepprik[…]

Expanded Acces Program Nusinersen wordt opgestart

Op 16 september 2016 brachten farmaceuten Biogen en Ionis Pharmaceuticals gezamenlijk een persbericht naar buiten met informatie over het experimentele medicijn ‘Nusinersen’ voor SMA. Biogen heeft vroegtijdig de “ENDEAR studie” naar de effectiviteit van het experimentele medicijn Nusinersen bij kinderen met SMA type 1 afgebroken omdat een positief effect was aangetoond. Begin september berichtten we Lees meer overExpanded Acces Program Nusinersen wordt opgestart[…]

Onderzoek farmaceut Roche naar ‘small molecule’ gaat nieuwe fase in

Op 16 september 2016 bracht farmaceut Hoffmann-La Roche een persbericht naar buiten over een nieuwe fase van het onderzoek naar het experimentele medicijn RG7916. Dit is een zogenaamde ‘small molecule’ dat specifiek voor de behandeling van SMA is ontwikkeld. Op onze pagina’s over medicijnen die in ontwikkeling zijn voor SMA leggen we uit wat ‘small Lees meer overOnderzoek farmaceut Roche naar ‘small molecule’ gaat nieuwe fase in[…]

Nieuw onderzoek naar Slikfunctie en Slikproblemen bij SMA

Het SMA Expertisecentrum start met nieuw onderzoek naar de slikfunctie en slikproblemen bij SMAMet ondersteuning vanuit het Prinses Beatrix Spierfonds, via de prachtige actie “EetSMAkelijk“, start het SMA Expertisecentrum een nieuw onderzoek naar de slikfunctie en het optreden van slikproblemen bij mensen met SMA, in samenwerking met het Radboudumc te Nijmegen. Er wordt zowel een Lees meer overNieuw onderzoek naar Slikfunctie en Slikproblemen bij SMA[…]

Posters SMA Expertisecentrum Spierziektecongres 2016

Posters van het Spierziektecongres van het SMA Expertisecentrum Afgelopen 10 september 2016 vond het Spierziektecongres van Spierziekten Nederland plaats. Het SMA Expertiseteam van het UMC Utrecht was uiteraard aanwezig! Op het congres presenteerden we 6 posters, over verschillende onderwerpen. Onderstaand vindt u de posters, door op de links te klikken kunt u ze downloaden en Lees meer overPosters SMA Expertisecentrum Spierziektecongres 2016[…]

Nieuwe nieuwsbrief online!

De nieuwste nieuwsbrief van het SMA Expertisecentrum staat online! Met informatie over het spierziektecongres van afgelopen zaterdag 10 september 2016, foto’s en uiteraard info over het lopende onderzoek vanuit het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht. Benieuwd? De nieuwsbrief is uiteraard te vinden op onze website: klik op deze link naar onze nieuwsbrief pagina. Meer Lees meer overNieuwe nieuwsbrief online![…]

Medicijnonderzoek voor SMA: uitleg en achtergronden

Medicijnonderzoek voor SMA is een ‘hot topic’. Internationaal zijn vele onderzoeksgroepen bezig met het ontwikkelen van een mogelijk medicijn en dat niet geheel zonder succes! Recent berichtten we op onze website al over de gunstige resultaten in een onderzoek naar de behandeling van kinderen met SMA type 1, met het middel Nusinersen. Uitleg en Achtergrondinformatie Lees meer overMedicijnonderzoek voor SMA: uitleg en achtergronden[…]

Spieren voor Spieren actie van de VriendenLoterij

De VriendeLoterij organiseert samen met het Spieren voor Spieren, RTL4 en de Eredivisie tot en met 30 september 2016 een grote actie voor alle kinderen met een spierziekte. De actie werd afgetrapt op 25 augustus j.l. met een schitterende actie-dag in het Wilhelmina Kinderziekenhuis (UMC Utrecht). De opbrengst van de actie is bestemd voor uitbreiding Lees meer overSpieren voor Spieren actie van de VriendenLoterij[…]

Spierziektecongres 2016

Op zaterdag 10 september 2016 vindt het jaarlijkse Spierziektecongres van Spierziekten Nederland plaats. Ook ons team van het SMA Expertisecentrum is hierbij natuurlijk aanwezig! Tijdens het Spierziektecongres is er in het ochtendprogramma opnieuw een apart gedeelte geheel over SMA. Namens het team van het SMA Expertisecentrum zal een presentatie worden gegeven door dr. W.L. van Lees meer overSpierziektecongres 2016[…]

Q&A van Biogen na positief nieuws over Nusinersen

Na het positieve nieuws begin augustus 2016 dat Biogen en Ionis Pharmaceuticals naar de FDA gaan als gevolg van de positieve resultaten in het onderzoek naar Nusinersen voor kinderen met SMA type 1, heeft Biogen antwoorden gegeven op de veel gestelde vragen naar aanleiding van het nieuws. De Vereniging Spierziekten heeft de vragen en antwoorden Lees meer overQ&A van Biogen na positief nieuws over Nusinersen[…]

Nieuws over behandeling van kinderen met SMA type 1

De Amerikaanse farmaceutische bedrijven Biogen en Ionis Pharmaceuticals hebben op 1 augustus in een persbericht laten weten dat bij een tussentijdse analyse van het internationale ENDEAR onderzoek is gebleken dat het experimentele geneesmiddel “Nusinersen” een gunstig effect laat zien op het beloop van SMA type 1. Het persbericht vindt u via deze link. De Amerikaanse Lees meer overNieuws over behandeling van kinderen met SMA type 1[…]