Actuele stand van zaken van het VT-traject Spinraza – update mei 2020

Bij de start van het VT-traject hebben we afgesproken om elke 2 maanden een update te geven van de actuele stand van zaken. Zoals bekend hebben we in januari 2020 met ‘het lot’ de volgorde van de plaats op de wachtlijst bepaald. Daarna zijn we meteen gestart met het oproepen van de eerste patiënten voor Lees meer overActuele stand van zaken van het VT-traject Spinraza – update mei 2020[…]

Positief advies EMA voor gentherapie Zolgensma

Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor de markttoelating van Zolgensma. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met SMA. Wanneer de Europese Commissie vervolgens ook positief beslist, dan zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas Lees meer overPositief advies EMA voor gentherapie Zolgensma[…]

Medicijn verbetert uithoudingsvermogen patiënten met SMA

Spinale spieratrofie (SMA) is een erfelijke aandoening die kan leiden tot ernstige spierzwakte, invaliditeit en overlijden. Bij de bewegingen die patiënten nog wel kunnen uitvoeren, geven velen aan last te hebben van snel optredende vermoeidheid waardoor ze eerder moeten stoppen dan ze zouden willen. Nieuw onderzoek van het SMA expertisecentrum in het UMC Utrecht laat zien dat Lees meer overMedicijn verbetert uithoudingsvermogen patiënten met SMA[…]

Update loting Zolgensma

Het UMC Utrecht heeft zich op 2 februari aangemeld als deelnemend centrum bij Novartis/Avexis, fabrikant van medicijn Zolgensma. Dit is nodig om vervolgens individuele SMA patiënten te kunnen aanmelden voor de loting. Na deze registratie ontvingen wij de criteria op basis waarvan patiënten kunnen worden aangemeld. In deze criteria staat dat patiënten alleen kunnen deelnemen Lees meer overUpdate loting Zolgensma[…]

Terugblik op wetenschappelijk congres SMA Europe 2020

Elke twee jaar komen wetenschappers, zorgverleners en patiënten uit heel Europa bij elkaar om kennis en ervaring op het gebied van SMA met elkaar te delen. Onderzoeker Ewout Groen doet verslag van de belangrijkste resultaten en ontwikkelingen van het congres dat dit jaar in Parijs werd georganiseerd. Fundamenteel onderzoek Naast de laatste updates op het Lees meer overTerugblik op wetenschappelijk congres SMA Europe 2020[…]

UMC Utrecht heeft toestemming om kinderen aan te melden voor medicijn

Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling.  Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over Lees meer overUMC Utrecht heeft toestemming om kinderen aan te melden voor medicijn[…]

UMC Utrecht meldt patiënten aan voor goedkeuring Zolgensma

Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen Lees meer overUMC Utrecht meldt patiënten aan voor goedkeuring Zolgensma[…]

Veelgestelde vragen rondom start voorwaardelijke traject en risdiplam

Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam. Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken Lees meer overVeelgestelde vragen rondom start voorwaardelijke traject en risdiplam[…]