Verschillende typen medicijnen voor SMA

Geplaatst op door

Medicijn ontwikkeling voor SMA: meer SMN eiwit produceren
Om de klachten van SMA te verbeteren, worden vooral medicijnen onderzocht, die ervoor moeten zorgen dat de productie van het SMN eiwit in de cellen van het lichaam verhoogd wordt. Hiermee wordt het probleem dat mensen met SMA te weinig SMN eiwit kunnen maken, aangepakt. De verhoging van de hoeveelheid SMN eiwit moet leiden tot een verbetering van de symptomen.

Soorten medicijnonderzoek
Er zijn 4 verschillende groepen van medicijnen in ontwikkeling. Voor al deze groepen geldt dat er momenteel meerdere onderzoeken lopen. Een recent overzicht van de verschillende trials is te zien in onderstaande afbeelding, al is het een incompleet overzicht, omdat er inmiddels al een aantal extra onderzoeken is bijgekomen. Actuele informatie over de lopende trials kan eveneens gevonden worden op de Amerikaanse website Clinicaltrials.gov.

De bovenstaande afbeelding toont een recent overzicht (zomer 2017) van de diverse lopende medicijnonderzoeken voor SMA. De afbeelding is afkomstig van de Amerikaanse patiëntenorganisatie voor SMA, Cure SMA en in detail te bekijken via deze link.

De medicijnen die nu worden ontwikkeld en onderzocht voor de behandeling van SMA zijn onder te verdelen in 4 verschillende groepen. Klik op de namen om meer te weten te komen over de verschillende therapie vormen:

  1. Virale Gentherapie
    Deze vorm van therapie richt zich op het SMN1 gen. Met behulp van een virus wordt het niet meer werkende SMN1 gen vervangen door een werkend SMN1 gen. Zo zijn de cellen in het lichaam na behandeling weer in staat SMN eiwit te maken.

  2. Antisense Oligonucleotiden
    Ook wel ‘ASO’s’ genoemd. Deze vorm van therapie richt zich op het SMN2 gen en zorgt ervoor dat SMN2 efficiënter gaat werken om zo meer SMN eiwit te maken in de cellen van het lichaam.

  3. Small Molecules
    Ook wel ‘kleine moleculen’ genoemd. De precieze werking van de ‘small molecules’ is niet bekend, maar het zijn stoffen die ervoor zorgen dat in de cellen van het lichaam meer SMN eiwit wordt gemaakt.

  4. Andere medicijnen en ondersteunende therapie
    Er zijn verschillende soorten andere medicijnen en therapieën die worden onderzocht, die niet de SMN eiwit productie proberen te verhogen, maar op andere manieren mensen met SMA proberen te ondersteunen. Dit zijn bijvoorbeeld medicijnen waardoor zenuwen langer overleven of minder gevoelig worden voor het tekort aan SMN eiwit, of medicatie die vermoeidheid kan verminderen of spierkracht kan vergroten.
    Onderzoek naar hulpmiddelen ter ondersteuning, zoals naar een robotarm, apparaten ter ondersteuning van het staan of lopen, of een exoskelet, vallen in zekere zin in dezelfde groep, al zijn het natuurlijk geen medicijnen. Ze worden ontwikkeld ter ondersteuning van mensen met SMA, waarbij wordt gekeken naar de functie en spierkracht die nog aanwezig is.

Medicatie zonder effect
Er zijn veel (genees)middelen onderzocht in de afgelopen jaren en uit een deel van de onderzoeken is gebleken dat er geen gunstig effect is voor mensen met SMA. Deze informatie is ook erg belangrijk, een overzicht is te vinden op onze websitepagina Medicatie zonder gunstig effect voor SMA.

Meedoen aan onderzoek
Het SMA Expertisecentrum in het UMC Utrecht doet mee aan internationale studies, waaronder ook onderzoek naar nieuwe medicijnen. Actuele informatie hierover is te vinden op onze website en bij de start van nieuwe studies of belangrijke informatie over de internationale (medicijn)onderzoeken informeren we u hierover. Bent u geïnteresseerd in deelname aan onderzoek naar SMA of wilt u hier meer informatie over ontvangen? Neem dan contact met ons op via: smaonderzoek@umcutrecht.nl.