Onderzoeksvoorstel voorwaardelijke toelating Spinraza afgekeurd

Zorginstituut Nederland heeft gisteravond laten weten dat het onderzoeksvoorstel van Biogen omtrent de voorwaardelijke toelating van Spinraza is afgekeurd. De fabrikant van het nieuwe SMA-geneesmiddel krijgt wel een tweede kans om het dossier opnieuw in te dienen. Sinds juli 2018 heeft de fabrikant gewerkt aan het onderzoeksvoorstel om de mensen met SMA die buiten de Lees meer overOnderzoeksvoorstel voorwaardelijke toelating Spinraza afgekeurd[…]

Studie naar energiehuishouding van spieren bij SMA type 3 en 4 herstart

Het SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht is in april 2018 gestart met een onderzoek naar de energiehuishouding van spieren bij mensen met SMA type 3 en 4. Dit wordt gedaan met behulp van een Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS) scanner. Het doel is om te onderzoeken of een mogelijk afwijkende energiehuishouding een onderliggende oorzaak kan Lees meer overStudie naar energiehuishouding van spieren bij SMA type 3 en 4 herstart[…]

Nieuw zorgrichtlijn voor optimale zorg SMA type 1

Op 1 december 2018 is de nieuwe richtlijn SMA type 1 verschenen. In deze richtlijn is vastgelegd wat op dit moment de optimale zorg is voor kinderen met SMA type 1. Er was een grote vraag naar een nieuwe richtlijn, omdat de komst van nieuwe, ziekteremmende medicijnen een andere aanpak van de zorg noodzakelijk maakt. Lees meer overNieuw zorgrichtlijn voor optimale zorg SMA type 1[…]

SPACE Trial – data-analyse gestart

De SPACE trial is een, door onderzoekers zelf opgezet, geneesmiddelonderzoek naar het effect van het medicijn pyrodostigmine op de prikkeloverdracht tussen zenuw en spier bij SMA-patiënten. Veel patiënten met SMA hebben naast zwakte van de spieren ook last van snelle vermoeibaarheid. Eerder onderzoek heeft laten zien dat dit mogelijk het gevolg is van een minder efficiënte Lees meer overSPACE Trial – data-analyse gestart[…]

Goedkeuring aangevraagd voor gentherapie AVXS-101 bij SMA type 1

Het farmaceutische bedrijf AveXis heeft op 18 oktober in een persbericht laten weten dat het een verzoek voor goedkeuring heeft ingediend voor het middel AVXS-101 bij de Europese, Amerikaanse en Japanse medicijnagentschappen. Wat is AVXS-101 AVXS-101 is een gentherapie voor SMA waarbij gebruik wordt gemaakt van een virus. Virussen zijn van zichzelf heel goed om Lees meer overGoedkeuring aangevraagd voor gentherapie AVXS-101 bij SMA type 1[…]