Gunstige onderzoeksresultaten potentieel nieuw middel SMA type 2 en 3

Geneesmiddelenfabrikant Roche heeft resultaten bekendgemaakt van de Sunfish trial. Daaruit blijkt dat hun middel een gunstig effect heeft op de motorische functie van kinderen en jongvolwassenen met SMA typen 2 en 3. In het Sunfish-onderzoek wordt het effect van het middel risdiplam onderzocht bij kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in Lees meer overGunstige onderzoeksresultaten potentieel nieuw middel SMA type 2 en 3[…]

SMA in de hielprik

Op 28 oktober heeft staatssecretaris Blokhuis van Volksgezondheid aangegeven de spierziekte SMA in de hielprik op te nemen. Hiermee volgt hij een eerder advies op van de Gezondheidsraad. Inge Cuppen behandelt in het UMC Utrecht kinderen met SMA en was betrokken bij het advies Neonatale screening op spinale spieratrofie. De Gezondheidsraad interviewde Inge over dit Lees meer overSMA in de hielprik[…]

Nieuw fibroblasten onderzoek bij Spinraza

Het SMA Expertisecentrum start met een nieuw onderzoek naar ‘fibroblasten’. Door dit onderzoek hopen we een nieuwe methode te ontwikkelen om de effectiviteit en werking van behandelingen (zoals Spinraza) beter te kunnen begrijpen. Door een stukje huid af te nemen (huidbiopt) en die te laten groeien in het lab kunnen we vervolgens verschillende onderzoeken doen, bijvoorbeeld Lees meer overNieuw fibroblasten onderzoek bij Spinraza[…]

Deelnemers gezocht voor MRI ruggenmerg onderzoek

Onlangs is het onderzoek MRI onderzoek van de spieren afgerond. Echter, we zijn nog niet klaar met scannen en zoeken nog deelnemers voor het MRI onderzoek van het ruggenmerg Onderzoeker Marloes Stam is destijds voorloper geweest met een verkennende MRI studie van het ruggenmerg. Wij zetten haar werk voort, met een vervolgstudie waarbij we het Lees meer overDeelnemers gezocht voor MRI ruggenmerg onderzoek[…]

Advies Gezondheidsraad: SMA in hielprik

De Gezondheidsraad heeft deze week geadviseerd SMA op te nemen in de hielprik. Dit valt te lezen in het document ‘Neonatale screening op spinale spieratrofie’ dat de Commissie Screening rond zwangerschap en geboorte van de Gezondheidsraad aan de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport richtte. Het doel van de commissie van de Gezondheidsraad was om Lees meer overAdvies Gezondheidsraad: SMA in hielprik[…]

Succesvolle afronding ‘Vermoeibaarheid bij SMA’ onderzoek

Het onderzoek naar vermoeibaarheid bij SMA is succesvol afgerond. In de afgelopen 5 jaar hebben in totaal 80 mensen met SMA type 2,3 en 4 meegedaan. We hebben in deze studie aangetoond dat vermoeibaarheid een belangrijk probleem is bij SMA en dat meer dan 80% van de kinderen en volwassenen problemen ervaart met het volhouden Lees meer overSuccesvolle afronding ‘Vermoeibaarheid bij SMA’ onderzoek[…]

Onderzoek ‘MRI van de spieren’ in afrondende fase

Eind 2017 zijn we gestart met het eerste deel van de studie “MRI als biomarker in SMA”, waarbij we met MRI gekeken hebben naar de spieren in het bovenbeen. Ruim 30 mensen met SMA, en 20 mensen zonder SMA hebben inmiddels deelgenomen. We hebben hiermee MRI beelden en metingen van een grote groep van verschillende Lees meer overOnderzoek ‘MRI van de spieren’ in afrondende fase[…]

Veelgestelde vragen over VT traject Spinraza

Wat is het VT-traject? Medicijnen waarvan de werking niet of onvoldoende bewezen is, maar waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk wel werken bij de doelgroep, kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering. Dat gebeurt maar mondjesmaat. Spinraza komt nu beschikbaar binnen zo’n VT-traject, mits aan alle voorwaarden Lees meer overVeelgestelde vragen over VT traject Spinraza[…]