Aanvraag markttoelating mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel in VS

Het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA heeft deze week een aanvraag voor markttoelating geaccepteerd voor een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA. Naar verwachting volgt de uitspraak eind mei 2020. Het gaat om het middel risdiplam [zie eerder nieuwsbericht]. De FDA heeft aangegeven de aanvraag versneld te gaan beoordelen. Hierdoor verwachten ze binnen zes in plaats van tien Lees meer overAanvraag markttoelating mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel in VS[…]

SMA symposium 2020: Pulmonale en logopedische aspecten bij kinderen met SMA

Na een tweetal eerdere geslaagde symposia over verschillende thema’s bij SMA, organiseert het SMA expertisecentrum op 31 maart 2020 een nieuwe editie van het SMA symposium voor behandelaren met als thema: ‘Pulmonale en logopedische aspecten bij kinderen met SMA’. Dit jaar wordt het symposium georganiseerd in samenwerking met het Spieren voor Spieren Kindercentrum. Sprekers deze Lees meer overSMA symposium 2020: Pulmonale en logopedische aspecten bij kinderen met SMA[…]

Nieuwe onderzoeksresultaten potentieel nieuw middel SMA type 2 en 3

Geneesmiddelenfabrikant Roche heeft resultaten bekendgemaakt van de Sunfish trial. Daaruit blijkt dat hun middel een gunstig effect heeft op de motorische functie van kinderen en jongvolwassenen met SMA typen 2 en 3. In het Sunfish-onderzoek wordt het effect van het middel risdiplam onderzocht bij kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in Lees meer overNieuwe onderzoeksresultaten potentieel nieuw middel SMA type 2 en 3[…]

SMA in de hielprik

Op 28 oktober heeft staatssecretaris Blokhuis van Volksgezondheid aangegeven de spierziekte SMA in de hielprik op te nemen. Hiermee volgt hij een eerder advies op van de Gezondheidsraad. Inge Cuppen behandelt in het UMC Utrecht kinderen met SMA en was betrokken bij het advies Neonatale screening op spinale spieratrofie. De Gezondheidsraad interviewde Inge over dit Lees meer overSMA in de hielprik[…]

Nieuw fibroblasten onderzoek bij Spinraza

Het SMA Expertisecentrum start met een nieuw onderzoek naar ‘fibroblasten’. Door dit onderzoek hopen we een nieuwe methode te ontwikkelen om de effectiviteit en werking van behandelingen (zoals Spinraza) beter te kunnen begrijpen. Door een stukje huid af te nemen (huidbiopt) en die te laten groeien in het lab kunnen we vervolgens verschillende onderzoeken doen, bijvoorbeeld Lees meer overNieuw fibroblasten onderzoek bij Spinraza[…]

Deelnemers gezocht voor MRI ruggenmerg onderzoek

Onlangs is het onderzoek MRI onderzoek van de spieren afgerond. Echter, we zijn nog niet klaar met scannen en zoeken nog deelnemers voor het MRI onderzoek van het ruggenmerg Onderzoeker Marloes Stam is destijds voorloper geweest met een verkennende MRI studie van het ruggenmerg. Wij zetten haar werk voort, met een vervolgstudie waarbij we het Lees meer overDeelnemers gezocht voor MRI ruggenmerg onderzoek[…]

Succesvolle afronding ‘Vermoeibaarheid bij SMA’ onderzoek

Het onderzoek naar vermoeibaarheid bij SMA is succesvol afgerond. In de afgelopen 5 jaar hebben in totaal 80 mensen met SMA type 2,3 en 4 meegedaan. We hebben in deze studie aangetoond dat vermoeibaarheid een belangrijk probleem is bij SMA en dat meer dan 80% van de kinderen en volwassenen problemen ervaart met het volhouden Lees meer overSuccesvolle afronding ‘Vermoeibaarheid bij SMA’ onderzoek[…]

CureSMA 2019, terugblik

Van 27 t/m 30 juni vond in Anaheim (Verenigde Staten) voor de 23ste keer het congres voor SMA onderzoekers plaats. Dit wordt elk jaar georganiseerd door CureSMA, de Amerikaanse organisatie voor patiënten met SMA en hun families. Meer dan 700 artsen en onderzoekers van universiteiten en ziekenhuizen van over de hele wereld kwamen hier samen Lees meer overCureSMA 2019, terugblik[…]