Het UMC Utrecht heeft zich op 2 februari aangemeld als deelnemend centrum bij Novartis/Avexis, fabrikant van medicijn Zolgensma. Dit is nodig om vervolgens individuele SMA patiënten te kunnen aanmelden voor de loting. Na deze registratie ontvingen wij de criteria op basis waarvan patiënten kunnen worden aangemeld. In deze criteria staat dat patiënten alleen kunnen deelnemen Lees meer overUpdate loting Zolgensma[…]

Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling.  Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over Lees meer overUMC Utrecht heeft toestemming om kinderen aan te melden voor medicijn[…]

Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen Lees meer overUMC Utrecht meldt patiënten aan voor goedkeuring Zolgensma[…]

Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam. Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken Lees meer overVeelgestelde vragen rondom start voorwaardelijke traject en risdiplam[…]

Op woensdag 15 januari om 19:00u organiseert het SMA expertisecentrum samen met Spierziekten Nederland een webcast over de ontwikkelingen rondom het voorwaardelijke traject en Risdiplam en Zolgesma. Zoals eerder bericht heeft het SMA expertisecentrum samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee voor de volgorde van behandeling onderzocht. Er zijn daarnaast Lees meer overWebcast op 15 januari over ontwikkelingen VT en nieuwe medicijnen[…]

In verband met de feestdagen is het SMA Expertisecentrum van maandag 23 december 2019 tot en met zondag 5 januari 2020 gesloten. We zijn gedurende de feestdagen uiteraard wel bereikbaar voor acute zaken: Indien u reeds deelneemt aan een van onze medicijnstudies en een acute vraag heeft t.a.v. het gebruik van de studie-medicatie, of indien Lees meer overBereikbaarheid tijdens de feestdagen[…]

Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 januari 2020 voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar en ouder. Hiermee volgt minister Bruins van medische zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Dit besluit betekent dat het medicijn vergoed wordt in de periode dat er onderzoek wordt gedaan naar de (kosten)effectiviteit van dit medicijn. Het UMC Lees meer overSMA-medicijn voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar oud[…]

Het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA heeft deze week een aanvraag voor markttoelating geaccepteerd voor een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA. Naar verwachting volgt de uitspraak eind mei 2020. Het gaat om het middel risdiplam [zie eerder nieuwsbericht]. De FDA heeft aangegeven de aanvraag versneld te gaan beoordelen. Hierdoor verwachten ze binnen zes in plaats van tien Lees meer overAanvraag markttoelating mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel in VS[…]

Na een tweetal eerdere geslaagde symposia over verschillende thema’s bij SMA, organiseert het SMA expertisecentrum op 31 maart 2020 een nieuwe editie van het SMA symposium voor behandelaren met als thema: ‘Pulmonale en logopedische aspecten bij kinderen met SMA’. Dit jaar wordt het symposium georganiseerd in samenwerking met het Spieren voor Spieren Kindercentrum. Sprekers deze Lees meer overSMA symposium 2020: Pulmonale en logopedische aspecten bij kinderen met SMA[…]

Geneesmiddelenfabrikant Roche heeft resultaten bekendgemaakt van de Sunfish trial. Daaruit blijkt dat hun middel een gunstig effect heeft op de motorische functie van kinderen en jongvolwassenen met SMA typen 2 en 3. In het Sunfish-onderzoek wordt het effect van het middel risdiplam onderzocht bij kinderen, jongeren en volwassenen met SMA typen 2 en 3, in Lees meer overNieuwe onderzoeksresultaten potentieel nieuw middel SMA type 2 en 3[…]