Positief advies EMA voor gentherapie Zolgensma

Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor de markttoelating van Zolgensma. Dit is een gentherapie voor de behandeling van zeer jonge kinderen met SMA. Wanneer de Europese Commissie vervolgens ook positief beslist, dan zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas Lees meer overPositief advies EMA voor gentherapie Zolgensma[…]

Medicijn verbetert uithoudingsvermogen patiënten met SMA

Spinale spieratrofie (SMA) is een erfelijke aandoening die kan leiden tot ernstige spierzwakte, invaliditeit en overlijden. Bij de bewegingen die patiënten nog wel kunnen uitvoeren, geven velen aan last te hebben van snel optredende vermoeidheid waardoor ze eerder moeten stoppen dan ze zouden willen. Nieuw onderzoek van het SMA expertisecentrum in het UMC Utrecht laat zien dat Lees meer overMedicijn verbetert uithoudingsvermogen patiënten met SMA[…]

Update loting Zolgensma

Het UMC Utrecht heeft zich op 2 februari aangemeld als deelnemend centrum bij Novartis/Avexis, fabrikant van medicijn Zolgensma. Dit is nodig om vervolgens individuele SMA patiënten te kunnen aanmelden voor de loting. Na deze registratie ontvingen wij de criteria op basis waarvan patiënten kunnen worden aangemeld. In deze criteria staat dat patiënten alleen kunnen deelnemen Lees meer overUpdate loting Zolgensma[…]

UMC Utrecht heeft toestemming om kinderen aan te melden voor medicijn

Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling.  Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over Lees meer overUMC Utrecht heeft toestemming om kinderen aan te melden voor medicijn[…]

UMC Utrecht meldt patiënten aan voor goedkeuring Zolgensma

Fabrikant Avexis/Novartis heeft eind 2019 aangekondigd om het geneesmiddel Zolgensma beschikbaar te stellen door middel van een loting. Zolgensma, dat op dit moment alleen nog in de VS is goedgekeurd voor behandeling, is een gentherapie dat door eenmalige toediening wordt gegeven aan patiënten met de spierziekte SMA. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen Lees meer overUMC Utrecht meldt patiënten aan voor goedkeuring Zolgensma[…]

Veelgestelde vragen rondom start voorwaardelijke traject en risdiplam

Op deze pagina vindt u een overzicht van de veelgestelde vragen rondom de start van het VT traject Spinraza. Daarnaast vindt u antwoorden op enkele vragen rondom de ontwikkelingen met Zolgensma en Risdiplam. Het SMA Expertisecentrum heeft met Spierziekten Nederland ook een webcast georganiseerd over de start van het VT Traject. Deze is te bekijken Lees meer overVeelgestelde vragen rondom start voorwaardelijke traject en risdiplam[…]

Webcast op 15 januari over ontwikkelingen VT en nieuwe medicijnen

Op woensdag 15 januari om 19:00u organiseert het SMA expertisecentrum samen met Spierziekten Nederland een webcast over de ontwikkelingen rondom het voorwaardelijke traject en Risdiplam en Zolgesma. Zoals eerder bericht heeft het SMA expertisecentrum samen met medisch ethici van het UMC Utrecht de verschillende mogelijkheden waarmee voor de volgorde van behandeling onderzocht. Er zijn daarnaast Lees meer overWebcast op 15 januari over ontwikkelingen VT en nieuwe medicijnen[…]

SMA-medicijn voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar oud

Het SMA-medicijn Spinraza wordt vanaf 1 januari 2020 voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar en ouder. Hiermee volgt minister Bruins van medische zorg het advies op van het Zorginstituut Nederland. Dit besluit betekent dat het medicijn vergoed wordt in de periode dat er onderzoek wordt gedaan naar de (kosten)effectiviteit van dit medicijn. Het UMC Lees meer overSMA-medicijn voorlopig vergoed voor patiënten vanaf 9,5 jaar oud[…]

Aanvraag markttoelating mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel in VS

Het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA heeft deze week een aanvraag voor markttoelating geaccepteerd voor een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA. Naar verwachting volgt de uitspraak eind mei 2020. Het gaat om het middel risdiplam [zie eerder nieuwsbericht]. De FDA heeft aangegeven de aanvraag versneld te gaan beoordelen. Hierdoor verwachten ze binnen zes in plaats van tien Lees meer overAanvraag markttoelating mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel in VS[…]