Goedkeuring Compassionate Use Programma Risdiplam (Evrysdi)

Fabrikant Roche heeft toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dat maakte het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) recent bekend. Volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 kunnen hierdoor toegang krijgen tot deze medicatie, als ze voldoen aan specifieke voorwaarden. In Europa is het medicijn nog niet op de markt. Het UMC Utrecht hoopt op korte termijn noodzakelijke afspraken met de fabrikant te kunnen maken. Dan kan de medicatie worden voorgeschreven.

Voor goedkeuring in Europa moet de fabrikant een aanvraag indienen bij de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze is op maandag 17 augustus in behandeling genomen door de EMA. In de tussentijd krijgt een specifieke groep patiënten met SMA nu dus al toegang tot het medicijn door toestemming van het CBG voor dit Compassionate Use Programma. Dit betekent dat het middel beschikbaar wordt gesteld nog voor het officieel is toegelaten tot de basiszorg. De medicatie is beschikbaar op kosten van de producent.

De EMA gaat de komende periode beoordelen of het middel ook voor gebruik in de Europese Unie wordt goedgekeurd. Gemiddeld duurt deze ‘registratiefase’ een jaar. Als het middel in Europa wordt goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Ook dit proces duurt gemiddeld een jaar.

Hoe werkt Risdiplam? 
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.

Compassionate Use Programma Risdiplam
Volwassen en kinderen van 2 maanden of ouder met SMA type 1 of 2 komen in het kader van dit programma alleen voor Risdiplam in aanmerking als Spinraza onvoldoende effect laat zien of de behandeling technisch niet mogelijk is.

Op dit moment is Zolgensma goedgekeurd door de EMA, maar is nog niet beschikbaar in Nederland. Het CBG beschrijft dat Zolgensma de voorkeur heeft boven Risdiplam, na Spinraza, maar dat is op dit moment nog niet aan de orde in Nederland.   

De meest gestelde vragen en antwoorden vindt u op de website van het SMA Expertisecentrum.